2014 年的 “冰桶挑战” 让 “渐冻症” 走进公众视野,却也让这个医学绝症的残酷真相暴露无遗 —— 一个多世纪以来,它始终是新药研发的 “死亡之谷”,失败率超 90%,即便是顶尖制药巨头也屡屡折戟。而在硅谷,华人女 CEO Alice Zhang(张爱丽)创办的 Verge Genomics,正用 “AI + 人类基因组数据” 的组合拳,向这个看似无解的难题发起冲击,更吸引了礼来、阿斯利康等巨头排队合作。

颠覆传统:用人类数据打破动物实验困局

传统药物研发的最大痛点的是 “动物实验有效,人体试验失败” 的怪圈。Verge Genomics 直击根源,提出极具颠覆性的 “全人类数据驱动” 理念,彻底抛弃小鼠模型。公司核心的 CONVERGE® 平台,专门收集海量人类患者(包括已故捐赠者)的脑部和脊髓组织样本,提取基因组、转录组等多维度生物数据,让 AI 直接学习最真实的人类疾病机制。这种方式相当于给 AI 递上 “原版人类疾病说明书”,而非 “错漏百出的小鼠翻译版”,从源头提升了药物研发的精准度。

作为普林斯顿分子生物学本科、顶尖 MD/PhD 项目的学霸,Alice Zhang 敏锐发现了 AI 技术与传统生物学实验室的 “断层”。为了打破这道壁垒,她放弃学术坦途,在 2015 年创立 Verge Genomics,将跨界视野注入公司基因,成为这场医学革命的核心推动者。

硬核战绩:四年冲刺临床,巨头争相合作

在新药研发这个 “九死一生” 的领域,Verge 交出了令人惊艳的答卷。其首款针对渐冻症的候选药物 VRG50635,从 AI 锁定靶点到进入人体临床试验仅用 4 年,将传统行业平均 12 年的周期缩短了三分之二,充分验证了 AI 平台的高效性。目前该药物已进入临床试验阶段,为全球患者带来新希望。

同时,Verge 的技术平台展现出强大的延展性,已成功拓展到肥胖症与代谢疾病领域,第二款候选药物 VRG201 即将完成临床前准备。更值得关注的是,公司凭借硬核实力获得行业巨头认可:2021 年与礼来达成数亿美元的渐冻症疗法合作,随后又与阿斯利康联手开发罕见神经疾病新靶点,这些合作既是资金支持,更是对其技术的权威背书。

差异化护城河:从临床源头构建核心优势

在 AI 制药赛道群雄逐鹿的硅谷,Verge 凭借独特策略站稳脚跟。与依赖实验室干细胞生成数据的同行不同,Verge 直接采用真实人类患者组织样本,让 AI 从一开始就贴近临床实际,最大程度规避 “实验室成果无法转化为临床疗效” 的陷阱。

此外,Verge 构建了从 AI 靶点发现、内部药物化学研发到早期临床开发的完整闭环。这种模式能让实验结果快速反馈给 AI 模型进行优化,形成高效的 “学习飞轮”,同时将核心数据和经验沉淀为内部资产,避免了外部合作带来的沟通成本和延迟,构筑起难以复制的竞争优势。

Verge Genomics 的探索,不仅展现了 AI 与生命科学结合的巨大潜力,更标志着华人创业势力在硬核科技领域的崛起。虽然首款药物的临床数据仍是最终考验,但这家华人创办的公司,已经在重塑全球前沿科技版图的道路上,写下了浓墨重彩的一笔。

文章来源:https://36kr.com/p/3511184770440065

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